錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)異常積累是許多疾病的標(biāo)志，包括神經(jīng)退行性疾病，例如阿爾茨海默氏病和帕金森氏病。這些有毒蛋白質(zhì)的聚集體嚴(yán)重破壞了細(xì)胞，組織和器官的功能，盡管數(shù)十年來(lái)進(jìn)行了深入研究，但仍然沒(méi)有有效的手段來(lái)去除或防止其在人體中的積累。專家最近發(fā)現(xiàn)

錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)異常積累是許多疾病的標(biāo)志，包括神經(jīng)退行性疾病，例如阿爾茨海默氏病和帕金森氏病。這些有毒蛋白質(zhì)的聚集體嚴(yán)重破壞了細(xì)胞，組織和器官的功能，盡管數(shù)十年來(lái)進(jìn)行了深入研究，但仍然沒(méi)有有效的手段來(lái)去除或防止其在人體中的積累。

專家最近發(fā)現(xiàn)一種用于治療勃起功能障礙的常見(jiàn)藥物卻可以錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)異常性疾病。

在最近的一項(xiàng)研究中，哈佛醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了一種激活細(xì)胞蛋白質(zhì)質(zhì)量控?制系統(tǒng)并提高其處理錯(cuò)折疊蛋白質(zhì)（包括已知會(huì)引起神經(jīng)退行性疾病的蛋白質(zhì)）的能力的新機(jī)制。

實(shí)驗(yàn)過(guò)程

研究人員描述了如何PDE5抑制劑-其中包括勃起功能障礙藥物西地那非和他達(dá)拉非-降低突變蛋白的積累和降低神經(jīng)變性的斑馬魚(yú)模型的細(xì)胞死亡和解剖缺陷。資深研究作者阿爾弗雷德?戈德伯格（Alfred Goldberg）表示：“我們的研究表明，一種新的方法可以解決許多神經(jīng)退行性疾病以及某些罕見(jiàn)的心臟和肌肉疾病的基本原因。

這種方法之所以具有吸引力，是因?yàn)樗昧艘郧拔粗臋C(jī)制，即細(xì)胞自然必須通過(guò)增加降解來(lái)重塑其蛋白質(zhì)組成。他說(shuō)：“希望這些發(fā)現(xiàn)將在未來(lái)幾年中帶來(lái)新穎的療法?！?/p>

這組作者說(shuō)，這些結(jié)果是邁向潛在解決蛋白質(zhì)質(zhì)量控??制失敗和有毒蛋白質(zhì)積累（可能是許多神經(jīng)退行性疾病基礎(chǔ)）的第一步，但他們警告說(shuō)，還需要進(jìn)一步的深入研究。

該研究的第一作者約瑟夫·維普蘭克說(shuō)：“通過(guò)打開(kāi)細(xì)胞的垃圾處理系統(tǒng)，這種廣泛開(kāi)處方的藥物可能對(duì)涉及錯(cuò)折疊蛋白質(zhì)的疾病有有益的作用。” “我們現(xiàn)在有了一個(gè)新的切入點(diǎn)，以探索治療或減緩這些疾病進(jìn)展的方法。”

專家說(shuō)：這些發(fā)現(xiàn)并不表明PDE5抑制劑是人類(lèi)神經(jīng)退行性疾病的直接治療方法。

戈德伯格說(shuō)：“這些結(jié)果非常有希望。” “但是有必要確定最好的和最安全的方法，以藥理學(xué)的方式提高大腦中cGMP的水平，并確定這種方法在疾病的哪個(gè)階段可能有益。”

注：本文旨在介紹前沿研究進(jìn)展，如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。