N海都記者陳燕燕“120萬元一針，可清零癌細胞”，最近，這種“抗癌神藥”在朋友圈刷屏，還沖上了微博熱搜。原來，今年6月，國產(chǎn)的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液獲批上市，首用者治療兩個月后，癌細胞清零，引起了轟動。其實，從2016年起，福建協(xié)

N海都記者 陳燕燕

“120萬元一針，可清零癌細胞”，最近，這種“抗癌神藥”在朋友圈刷屏，還沖上了微博熱搜。

原來，今年6月，國產(chǎn)的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液獲批上市，首用者治療兩個月后，癌細胞清零，引起了轟動。

其實，從2016年起，福建協(xié)和醫(yī)院血液科就與福建醫(yī)科大學免疫研究所合作開展了CAR-T療法的臨床研究，5年來共免費治療60多例復雜、難治的惡性血液病患者，其中，50%以上的成人淋巴瘤患者和90%左右的兒童急性淋巴細胞白血病患者經(jīng)過治療后病情得到有效控制。

5年治療60多例 大多恢復良好

11歲的莆田男孩小杰是CAR-T療法的受益者，如今，他恢復良好。

他的主治醫(yī)生——福建協(xié)和醫(yī)院血液科楊婷主任醫(yī)師介紹，3年前，小杰確診急性淋巴細胞白血病，好不容易，他才熬完10個療程的化療，病情最嚴重時，一天被下了3份病危通知書。但是大化療剛結(jié)束一個月，小杰復查時就發(fā)現(xiàn)白血病復發(fā)了。

病情來得兇險，治療迫在眉睫。去年年初，楊婷移植團隊為小杰制定了“CD19 CAR-T細胞免疫治療橋接移植”計劃。治療中，小杰先后經(jīng)歷了高熱、肝功能異常、昏迷等嚴重并發(fā)癥，在醫(yī)療團隊的精心救治和家人細心陪護下，他才險渡難關。隨后，16歲的姐姐為他捐獻了造血干細胞，小杰漸漸康復了，目前移植治療后近2年。

去年4月，小杰剛出移植倉，和醫(yī)護人員一起過生日

像小杰這樣的幸運兒不少，從2016年開始，福建協(xié)和醫(yī)院血液科就與福建醫(yī)大免疫研究所合作開展CAR-T療法的臨床研究，主要針對CD19陽性的淋巴瘤和急性淋巴細胞白血病的患者，5年來共免費治療60多例，最小的患兒才11個月，最大的已69歲。其中，50%以上的成人淋巴瘤患者、90%左右的兒童急性淋巴細胞白血病患者病情得到了控制，復查時，他們的體內(nèi)沒有癌細胞，癥狀完全得到了緩解。

多年來，楊婷移植團隊一直從事骨髓移植與CAR-T細胞免疫治療的相關研究，先后二次獲得“醫(yī)院醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新與管理獎”，為不少化療完全無效的患者爭取了治療的機會。

不是人人適合 使用要慎重

“不一定能百分之百治愈，也不是人人適合！”楊婷主任說，從1989年起，CAR-T療法就被廣泛研究，經(jīng)歷5代更迭，近年才被改良使用到臨床上。目前，全球開展的CAR-T臨床研究，72%是針對血液腫瘤，實體瘤僅占27%。而國內(nèi)目前獲批的這一款藥物只針對復發(fā)、難治的彌漫大B細胞淋巴瘤患者，不推薦用于治療初次診斷的淋巴腫瘤患者。

她指出，CAR-T療法確實給很多危重患者爭取了生存、移植的機會，但也不像傳說中的那么神奇——“一針就能治愈”。在臨床研究中，有的成人患者接受CAR-T藥品回輸治療僅一次，療效一般，直到回輸2、3次，甚至移植后，才有明顯療效，少部分病人還存在有復發(fā)的風險。和所有抗癌藥一樣，CAR-T細胞療法也存在一定的臨床應用風險。

CAR-T療法不是治愈淋巴瘤的唯一選擇，淋巴瘤被稱為“千面腫瘤”，它的類型極多，除了頭發(fā)和指甲，任何器官都可能發(fā)生淋巴瘤，但是，通過放療、化療和造血干細胞移植等規(guī)范治療，超過50%左右的患者能取得較好的治療效果，實現(xiàn)臨床治愈。因此，患者和家屬要理性看待CAR-T療法，治療之前需要對患者進行全面評估。

“私人定制”藥品 研發(fā)成本極高

國產(chǎn)CAR-T藥物獲批，對于淋巴瘤患者是個好消息，但是，一針120萬元的天價讓人望而卻步。

為什么會這么貴？楊婷主任說，這是一款“私人定制”藥品。目前，全球獲批的CAR-T藥物定價都非常高昂，國外產(chǎn)品定價在37.3萬美元-47.5萬美元，遠超過國產(chǎn)的阿基倫賽注射液。

首先，它的研發(fā)成本極高，據(jù)報道，阿基侖賽注射液的累計研發(fā)投入高達6.75億元。

其次，生產(chǎn)過程極其復雜，且需要給每個癌癥患者進行“個性化定制”，這一療法需要從癌癥患者身上分離提取出免疫T細胞，利用基因工程進行加工和體外培養(yǎng)，培養(yǎng)過程中，一個患者至少需要培養(yǎng)幾十億、甚至上百億個CAR-T細胞，在培養(yǎng)完成后，將這些細胞重新輸入病人體內(nèi)。超過600個步驟的繁復過程需要投入巨大的人力、物力、財力，定價必定昂貴。不過，已有商業(yè)保險納入了CAR-T藥物，有望降低患者負擔。

科普一下：

CAR-T療法即嵌合抗原受體T細胞療法，簡單地說，就是把患者的T淋巴細胞用一定的方式分離出來，經(jīng)過基因技術(shù)重新改造，裝載上具有識別腫瘤抗原的受體和共刺激分子，再把細胞擴增，使T細胞從“單兵”變身成為“超級軍團”，回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，攻擊并摧毀惡性腫瘤。

傳統(tǒng)藥物進入人體后，會被肝臟代謝掉，不會在體內(nèi)長期存在，也不夠精準。而CAR-T細胞通過裝載“雷達”，能精準識別和殺傷癌細胞，還能在體內(nèi)長期潛伏，像哨兵一樣密切監(jiān)視癌細胞，見一個殺一個。

據(jù)報道，全球首個接受CAR-T療法的Emily Whitehead，2010年，年僅5歲的Emily被確診B細胞急性淋巴性白血病，病情復發(fā)且十分兇險，接受CAR-T療法后， Emily迎來了無癌生存九年的紀念日。