不久前，國內(nèi)醫(yī)學界傳來好消息——中國首個CAR-T細胞療法獲批，讓無數(shù)癌癥患者看到了希望。然而，許多患者在驚喜的同時也十分猶豫，畢竟它是首次在國內(nèi)正式臨床應用，所有人都不想被當做“小白鼠”。CAR-T細胞療法的效果如何？國內(nèi)有人做過嗎？治療

不久前，國內(nèi)醫(yī)學界傳來好消息——中國首個CAR-T細胞療法獲批，讓無數(shù)癌癥患者看到了希望。

然而，許多患者在驚喜的同時也十分猶豫，畢竟它是首次在國內(nèi)正式臨床應用，所有人都不想被當做“小白鼠”。

CAR-T細胞療法的效果如何？國內(nèi)有人做過嗎？治療費用要多少？這些都是患者的疑問。

一、男子孤注一擲，無癌生存超5年

01 胸前的肉疙瘩，是癌

2014年，54歲的老閔（化名）在給兒子操辦完婚禮后不久，身體就開始不適，胸前慢慢長出一個硬幣大小的肉疙瘩。

但由于剛給兒子辦完婚禮，花的錢實在太多了，老閔選擇默默忍受，不想“浪費”醫(yī)藥費。誰能想到，這胸前的肉瘤越長越大，無奈之下他只好去醫(yī)院就診。

令全家人震驚的是，檢查結果提示：他患上了一種罕見的癌癥——多發(fā)性骨髓瘤。

02 孤注一擲，參與臨床試驗

老閔農(nóng)民出身，家境貧寒，罹患癌癥對他們?nèi)沂且淮沃旅驌?。確診后，老閔在醫(yī)院進行了幾次化療，每次都要花費7000多元。在第12次化療后，老閔家中已經(jīng)一貧如洗，能借的錢都借了，可病情仍沒有太大的改善。

隨著癌癥惡化，老閔身上的肉疙瘩越長越多，臉上、肩膀、脊背、胸口都相繼長出“怪瘤”，手臂的疼痛使他無法拿起筷子完成進食。全身淋巴結、腹股溝、胸骨甚至出現(xiàn)了繼續(xù)髓外的浸潤。

“家人害怕我病情進一步加重，把房子都騰出來了，為我準備后事?！?/p>

此時的老閔就像被判了“死刑”，雖然心中多有不舍，但看著兒子已成家，內(nèi)心多多少少有點安慰。

03 奇跡發(fā)生了

就在家人陷入絕望之際，主治醫(yī)生劉杰教授向他推薦了一種全新的治療方案——CAR-T細胞療法。但這種療法仍處于臨床試驗階段，效果如何，醫(yī)生也無法保證。

無計可施的老閔一家只能孤注一擲，兒子當機立斷，只要有一線的生存希望就要爭取。于是，老閔在醫(yī)生的幫助下，開始嘗試CAR-T細胞治療。

經(jīng)歷了三次注射療程，奇跡發(fā)生了。幾個月后，老閔身上的包塊逐漸消失，疼痛感緩解，雖然中間經(jīng)歷了短暫的高燒，但一切都在往好的方向發(fā)展。

如今，老閔已經(jīng)無癌生存整整5年了，最近他又進行了一次體檢，所有項目達標，體重比患癌前增重20斤。他的身體正一步步走向康復，每天都有孫子孫女的陪伴。

二、CAR-T療法有何特別之處

談及癌癥的最新療法，CAR-T細胞療法是近年來最火的話題。就在今年6月，我國終于打破CAR-T領域的空白。

中國國家藥監(jiān)局公示，靶向CD19（又稱阿基侖賽注射液）的CAR-T細胞治療產(chǎn)品正式批貨上市，這是中國首個獲批上市的CAR-T療法。

CAR-T療法是一種治療腫瘤的新型精準靶向治療，只不過機制比PD-1更復雜。它先通過基因工程技術將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR，將T細胞這個普通“戰(zhàn)士”改造成“超級戰(zhàn)士”，一針注射回患者體內(nèi)，專門識別體內(nèi)腫瘤細胞，并高效殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。

目前的臨床試驗結果顯示，CAR-T療法對于血液腫瘤效果良好。在實體瘤領域，由于實體腫瘤體積大、微環(huán)境復雜，且存在大量免疫抑制因子，因此還未得到廣泛的應用。

不過近年來，針對肺癌、乳腺癌、前列腺癌等實體瘤的好消息也不斷傳來，已初見成效，國內(nèi)外仍在不斷地研究當中。

三、最關心的問題：價格如何？

作為最前沿的療法，市場定價是患者最關心的問題。此前有消息稱，阿基侖賽注射液一袋賣到120萬元！這個價格讓不少患者目瞪口呆，望而卻步，到底是否合理？

針對這一價格，記者找到生產(chǎn)商，他們回應道：該產(chǎn)品的定價將根據(jù)價值、療效、成本等各項因素綜合考量制定，市場價還未最終確定。不過根據(jù)披露，該藥的研發(fā)投入成本約6.75億人民幣，可以肯定的是，最終定價不會很便宜。

結合此前美國的情況來看，世界第一款CAR-T療法Kymriah的售價達到47.5萬美元一個療程，折合人民幣近315萬。而阿基侖賽注射液的原引進藥Yescarta，上市之初的售價為37.7萬美元，折合人民幣近240萬。

由此可見，高昂的研發(fā)、生產(chǎn)成本勢必會在售價上有所體現(xiàn)，一旦成為“燒錢”式治療，有多少患者用得起，是一個令人揪心的問題。

但無論如何，新療法的獲批上市無疑是給患者多了一項選擇，希望在未來，能有越來越多患者因此受益。

參考資料：

[1]復星凱特回應質疑，國內(nèi)首款CAR-T細胞療法定價超百萬是否合理？，生物探索，2021-06-30

[2]CAR-T細胞免疫療法 ——腫瘤患者新生的希望，醫(yī)脈通腫瘤科，2021-01-09

[3]開啟細胞治療時代！中國迎來首款CAR-T療法!，e藥環(huán)球，2021-06-23