你聽說過諾西那生鈉注射液嗎？相信絕大多數(shù)人都沒聽說過這種藥，即使是在醫(yī)院工作的很多醫(yī)務(wù)人員對這種藥物也是非常陌生的。又是因?yàn)獒t(yī)務(wù)人員學(xué)業(yè)不精，只是因?yàn)檫@種藥太特殊，平時根本用不到，只用于一種罕見病。脊髓性肌萎縮。如果你對這種疾病不了解，只能

你聽說過諾西那生鈉注射液嗎？

相信絕大多數(shù)人都沒聽說過這種藥，即使是在醫(yī)院工作的很多醫(yī)務(wù)人員對這種藥物也是非常陌生的。

又是因?yàn)獒t(yī)務(wù)人員學(xué)業(yè)不精，只是因?yàn)檫@種藥太特殊，平時根本用不到，只用于一種罕見病。

脊髓性肌萎縮。

如果你對這種疾病不了解，只能說你很幸運(yùn)，你的身邊沒有類似的患者，你也不必每天生活在憂慮和恐懼當(dāng)中。

但是這種疾病的發(fā)病率依然不是“0”，我們國家還是有很多類似患者的有研究顯示，每10萬名兒童中就有4~10人，因脊髓性肌萎縮需要治療。

據(jù)保守估計(jì)，目前我們國家需要這種藥物的兒童人數(shù)，可能達(dá)到3萬人。

對大多數(shù)人來說，這種要多少錢可能并沒有任何意義，甚至一生都不會用到，但是對這3萬個家庭來說，那可是救命的事情。

這種疾病到底怎么樣呢？為什么會這么貴呢？

@康復(fù)Therapy

一、脊髓性肌萎縮癥。

人是怎么運(yùn)動呢，當(dāng)然并不是靠意念，而是靠神經(jīng)的電信號，把信號傳導(dǎo)給肌肉，然后就動了。

這種通路在正常情況下都是可行的，如果中間任何一道關(guān)卡受到阻礙，不能有效發(fā)揮作用，那么人的運(yùn)動就會受到限制。

在諸多道關(guān)卡中，有一道關(guān)卡就很重要：脊髓中的運(yùn)動神經(jīng)元。

但是有一些患者脊髓中的運(yùn)動神經(jīng)元出現(xiàn)了變性，那么運(yùn)動功能也就會隨之下降，會出現(xiàn)肌肉沒有力氣，甚至是肌萎縮。

這種疾病通常不是外界原因?qū)е碌?，而是一種基因遺傳疾病。

作為染色體隱性遺傳病，他的患病原因也很簡單，母親有一條隱性的遺傳染色體，同時父親也有一條隱性遺傳染色體，二者遇到一起便出現(xiàn)了這種疾病的小患者。

目前來說這種疾病分為5種類型，最重的是0型，出生前就發(fā)病了，在妊娠期就可能觀察到胎動減少，甚至沒有胎動，這類最重的患者通常在6個月內(nèi)就會離開人世。

很多人會好奇，不就是肌肉沒力量嗎？為什么還會因此而喪命呢？

要知道，可不單純是四肢肌肉沒力量，如果是負(fù)責(zé)呼吸的肌肉沒有力量，那么呼吸就會受到抑制，這可是直接威脅到生命安全的。

不過并不是所有患者都是那么嚴(yán)重，比如3型甚至是4型患者，在人群中分別占有30%和5%，這些患者通常在18個月后起病，特別是4型，有些患者可能會在30歲之后起病。

而且這兩類患者的預(yù)后都比較好，很多3型脊髓性肌萎縮患者，可能因?yàn)榧∪饬α繂适?，不能站立，甚至是不能行走，需要在輪椅中生活?strong>可壽命都是正常的。

而4型患者即使是出現(xiàn)癥狀，運(yùn)動能力也不會受太多影響，很多患者都可以終生保持獨(dú)立行走，并不會因此縮短壽命。

但是如果一點(diǎn)都不治療，有90%患者是活不過兩歲的，都會早早夭折。

看到這里你可能有些明白了，雖然分很多種類型，可是并不是所有患者都是不能治的，有一些患者經(jīng)過治療，是可以避免死亡的，甚至可以有效緩解病情，能夠很好地生活下去。

所以這種疾病有的治，而且經(jīng)過研究人員的不懈努力，已經(jīng)找到了治療這種疾病的有效藥物，但是問題就出現(xiàn)了，這種藥很貴。

有多貴呢？

二、一針，70萬。

注意，這里說的，只是一只針劑的價格，接近人民幣70萬。

而且一整年可能需要6針，于是第1年的費(fèi)用可能在400萬元人民幣左右。

而第2年開始就不需要這么多次注射，費(fèi)用會隨之下降，不過之后每年的價格也逼近200萬元。

覺得貴嗎？

你還真別覺得貴，因?yàn)檫@可是在我國的價格，當(dāng)時在美國上市的時候，諾西那生鈉的定價甚至達(dá)到了12.5萬元美元一針。

注意這是美元，可并不是人民幣，折合成人民幣差不多是86萬。

而第1年的費(fèi)用甚至可以高達(dá)521萬人民幣。

這你還別嫌貴，全世界獨(dú)一份，藥店也不逼著人買，都是患者家屬自愿購買的。

你就說，氣不氣人吧。

氣人，非常氣人，難道沒那么多錢就不能活下去嗎？

要知道一支藥只有5毫升，這5毫升差不多是70萬元，輸注點(diǎn)滴的時候，每毫升可以變成20滴，經(jīng)過簡單的計(jì)算就可以得出結(jié)論，輸液的時候，每滴藥物的價格就是7000元。

看著點(diǎn)滴瓶子一滴滴往下掉落，那不僅是藥物，還是錢，還是生命的希望。

但是這么貴的藥，能不能降價呢？

要相信國家，我們的醫(yī)保一直在改革，并沒有放棄這些小眾人群，國家并沒有放棄這些普通人。

三、國家出手。

在最新的醫(yī)保目錄中可以看到國家醫(yī)保局做出了很大的努力，有74種藥品進(jìn)入了這個目錄，其中最想喝的就是這種藥物，諾西那生鈉注射液，而它的價格也不是70萬了，一針只需要3.4萬元。

別看3.4萬還很多，國家已經(jīng)很努力了，經(jīng)過了差不多9次談判才把這個價格確定下來，已經(jīng)很努力了。

從2022年的1月1日開始，再購買這些藥物就沒這么貴了，有學(xué)者計(jì)算過，在降價之后每個患者家庭每年的自費(fèi)費(fèi)用可以降到10萬元以內(nèi)。

想活下去已經(jīng)不是遙不可及的夢想了，很多家庭都是可以承擔(dān)的了。

總結(jié)。

從2019年開始，作為脊髓性肌萎縮癥的精準(zhǔn)靶向藥物，諾西那生鈉注射液就在我國問世了。

雖然這是一個好消息，但是很多患者仍然沒有用藥，不是因?yàn)閯e的，還是因?yàn)樘F了根本就用不起，即使賣房子賣地，砸鍋賣鐵可能也湊不出這些錢。

雖然有很多公益項(xiàng)目，也有一些援助項(xiàng)目，但是計(jì)算下來，每個孩子的家庭也需要自費(fèi)很多錢，甚至超過100萬。

一年拿出100萬，有多少家庭能接受得了呢？

其實(shí)類似的事情還很多，類似的疾病也不少，想活下去，還是需要國家的出手，讓很貴的藥物價格降下來，讓大家更好地生活下去。

希望醫(yī)保可以納入更多的藥物，讓更多的人可以受益。

@頭條健康

參考文獻(xiàn)

[1]陳崢,Yoram Nevo,Tanya Moss.諾西那生治療脊髓性肌萎縮[J].中國臨床研究,2019,32(06):721-725.DOI:10.13429/j.cnki.cjcr.2019.06.001.

[2]趙淼,陸瑛倩,王檸,陳萬金.兒童型脊髓性肌萎縮癥治療研究進(jìn)展[J].中國現(xiàn)代神經(jīng)疾病雜志,2018,18(04):284-289.

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